目的：观察补气益精生血中药对中间型β地中海贫血患儿p38MAPK信号通路的影响。方法：采用随机对照双盲临床研究，入选β地贫患儿50例随机分配进入中药治疗组及安慰剂对照组，中药治疗组患儿口服黄芪、党参及龟板颗粒，对照组口服安慰剂颗粒，疗程12周。观察血常规及胎儿血红蛋白比例等血液学指标。并以实时荧光定量PCR反应检测p38MAPK基因mRNA水平，以Western Blot方法检测p38MAPK和磷酸化p38MAPK蛋白水平。结果： 12周疗程结束后，中药组患儿血红蛋白值为8.59±1.33/dL，对照组为7.58±0.95dL，两组比较差异有显著性（t=6.310，P=0.004）。中药组治疗后胎儿血红蛋白比例较治疗前亦有显著提升（58.13%±20.52% vs. 66.80%±21.63%，t=-4.972，P<0.001）。分子生物学实验结果显示中药治疗对p38MAPK基因表达无明显影响，但能显著提升磷酸化p38MAPK蛋白水平（0.33±0.19 vs. 0.81±0.40，t=-7.652，P<0.001）。结论：补气益精生血治法方药治疗小儿β地贫具有较好疗效，其分子机制可能与激活p38MAPK信号通路从而诱导胎儿血红蛋白生成有关。

广东省自然科学基金项目（编号：2015A030310311）；;广东省中医药局科研项目（编号：20141208）